2026年开年之初，小核酸赛说念全面爆发。
时间冲破和买卖化落地共同推动小核酸范围插足了从1到10的买卖化阶段。减重范围的小核酸药物临床数据接连公布，提振了市集的情感。此外中国生物的十亿级重磅并购和小核酸企业瑞博生物的港股上市标记着本钱的退出通说念也曾被买通。某更变药投资东说念主告诉动脉网，小核酸赛说念也曾开动了买卖化加速。
图1.近期小核酸范围的重磅事件（费力来源：动脉网整理）
跟着国内更变药龙头和MNC不时加大在小核酸范围的布局，小核酸果决插足更变药研发的中枢赛说念，将来这一范围的重磅事件有望接连出现。
{jz:field.toptypename/}01
重磅临床数据不停表现
风头正劲的小核酸赛说念，2026年迎来了全面爆发，重磅事件不停表现。
1月6日，Arrowhead Pharmaceuticals线路了两款siRNA肥美候选药物的临床数据，在并吞2型糖尿病的肥美患者中，ARO-INHBE、ARO-ALK7均达成了内脏脂肪、总脂肪等肉体概念的改善。音信发布后，Arrowhead股价高涨了10.9%。然而由于临床适度中短缺了“体重下落”这一关键概念，市集情感有所消退。但ARO-INHBE与替尔泊肽联用，在2型糖尿病肥美患者中于第16周达成了-9.4%的体重下落，相较单用替尔泊肽（-4.8%）约提高2倍。这一数据仍然让投资者看到了小核酸药物的利用后劲。
就在一个月之前，即2025年12月8日，Wave Life Sciences公布了其siRNA药物WVE-007用于减重的Ⅰ期临床造就适度，单次给药后第12周减重幅度4.0%，肌肉加多0.9%。WVE-007在达成与司好意思格鲁肽颠倒的减脂效率的同期，幸免了后者常见的肌肉流失风险。且WVE-007安全且耐受性讲究，无受试者停药，未发生严重或重度诊疗有关不良事件（TEAE）。当日，Wave股价暴涨147.3%。
小核酸减重赛说念多款后劲产物接连发布的临床数据标明，小核酸药物有可能动作单药或与GLP-1类药物连合使用，在减脂的同期减少肌肉破钞。小核酸药物在减重范围的临床出息值得期待。
02
多起小核酸重磅交游爆发
此外，2025年小核酸范围BD交游火热，圣因生物、舶望制药、靖因药业这些小核酸研发企业齐有大额BD授出，这一情势在2026年仍然不时。2026年新年着手，安龙生物便与一家好意思国纳斯达克上市企业达成小核酸药物范围的国际计谋互助契约，互助范围达上亿好意思元，这标记着安龙生物在国际BD互助方面取得热切冲破。
安龙生物在小核酸范围不时布局，其肝外靶向寄递时间平台得到了国外企业的招供，买卖化智商突显。除了BD交游，更变药企还通过并购的方式加码小核酸赛说念。
2026年1月13日晚，中国生物制药发布公告称，将以12亿元东说念主民币收购赫吉亚生物100%股权，进一步完善布局小核酸（siRNA）赛说念。在长效给药和肝外寄递方面，赫吉亚生物齐有阑珊的上风。赫吉亚生物的MVIP肝内寄递平台是宇宙首个且现在唯独经临床考据、可达成“一年一针”长效给药的siRNA寄递系统。
肝外寄递是小核酸药物的发展趋势，现在赫吉亚生物已攻克了多个组织的寄递时间瓶颈，达成了肝脏、神经、脂肪等多组织的精确靶向。通过并购赫吉亚生物，中国生物制药在寄递平台和产物管线方面齐有得益。
并购赫吉亚生物是继投资圣因生物后，中国生物制药在小核酸赛说念的又一热切布局，亦然国内头部更变药企在小核酸范围的初次重磅并购。
新年着手，接连出现的热点事件无疑在向咱们标明，小核酸范围也曾插足了爆发期。
03
减重范围有可能出现大的交游
小核酸药物当下的发展趋势在于向肝外恰当症拓展。此前上市的小核酸药物多针对肝脏恰当症，寄递效率各异不大并且竞争相比热烈。跟着小核酸药物在大恰当症上获取冲破，其利用范围得以拓展，产物的买卖价值也被放大。
从面前的时点来看，动脉网觉得减重是最有可能后续出现重磅交游的范围。这不仅是因为减重药物市集空间大，具备了出身大额交游的可能，更热切的是跟着减重范围的小核酸在研药物临床数据不停读出，其临床效率正在受到更多的招供。
以司好意思格鲁肽为代表的GLP-1受体兴隆剂诚然是降糖减重范围面前的热点药物，但这类产物时常存在反作用大、停药后体重反弹以及因食欲下落导致肌肉流失等问题。小核酸药物动作一种新兴诊疗方式，有望达成更精确、耐久的代谢调控。
Arrowhead和Wave Life此前公布的临床数据标明，小核酸药物有望与GLP-1类药物连合使用，达成协同增效、减少肌肉损耗；或者动作GLP-1药物停药后的防守疗法，扼制体重反弹；甚而有可能动作单药用于肥美患者的减重增肌。
现在小核酸减重范围最火热的靶点是INHBE和ALK7。INHBE和ALK7齐属于TGF-β超眷属，它们在肥美和代谢疾病的机制中饰演着关键变装：INHBE主要在肝脏细胞中抒发，慎重编码并分泌Activin E，后者与其他配体共同作用，通过团结ALK7来调控脂肪代谢；ALK7主要在脂肪组织中抒发，当Activin E与ALK7团结后，可通过扼制脂肪判辨过程来阐述作用。针对INHBE和ALK7这两个热点靶点，国内企业在齐有布局。
1）大睿生物的INHBE靶点药物RN3161宇宙临床程度排行第二
针对研发程度着手的INHBE靶点，国内的在研管线颇为丰富，临床进展居前的是大睿生物的RN3161、倍念念可的BC-006以及圣因生物的SGB-7342。
图2.宇宙INHBE靶点小核酸在研管线（费力来源：摩熵医药）
RN3161基于大睿生物自研GAIA™平台诞生，宇宙临床程度排行第二，其优化的GalNAc寄递诡计与化学修饰组合，裁汰了脱靶风险。早期数据标明，RN3161具有较好的诊疗效率。在猴模子中，ag最新官网RN3161低剂量单次给药后就能达成INHBE mRNA抒发下调着手90%，并在效力与耐久性上达成了着手。此外RN3161能达成永劫期有用。临床前扣问炫耀，RN3161可达成着手半年的基因千里默效应，有望将给药频率裁汰至每年仅1–2次，权贵提高患者效力性和永恒贬责价值。
基于GAIA™平台，大睿生物也曾诞生了四款插足临床阶段的产物：诊疗高甘油三酯血症的RN0361，诊疗高胆固醇血症的RN0191，用于诊疗动脉粥样硬化的RN5681以及诊疗肥美的RN3161。
在2025年好意思国腹黑协会年会上，大睿生物公布了RN0361的Ⅰ期临床数据。RN0361具备两大特质：1）作用时间耐久。RN0361达成了权贵且耐久的ApoC3和甘油三酯裁汰作用，疗效不时至少六个月。2）临床效率显着。RN0361可用于防患严重高甘油三酯血症有关的胰腺炎，并裁汰由动脉粥样硬化性脂卵白引起的心血管疾病风险，并展现出潜在的同类最好（BIC）特征。
RN0361讲究的临床数据进一步证明了大睿生物自研GAIA™平台的优异性。而动作基于该时间平台推出的第四个临床候选分子，RN3161在诊疗肥美方面的后劲也得到了进一步的佐证。
圣因生物的SGB-7342领受新一代GalNAc偶联时间，通过RNAi时间特异性千里默INHBE基因的抒发，进而裁汰其编码卵白Activin E的水平，大要有用扼制卑劣与脂质代谢和能量破钞有关的信号通路活性。临床前扣问标明，RN3161大要强效且耐久地千里默INHBE抒发，权贵减弱体重与脂肪量，同期防守肌肉量，并发达出讲究的安全性与耐受性。
SGB-7342首例受试者于2026年1月13日在吉林大学第一病院完成给药，预测2026年公布初步数据。
2）圣因生物的SGB-ALK7展现出较好的早期临床数据
针对ALK7靶点，国内在研管线尚处于早期阶段，其中圣因生物的SGB-ALK7颇具看点。
SGB-ALK7是圣因生物基于其独到的LEAD平台诞生的药物，这款产物发达出小核酸药物针对肥美恰当症的共同特质：1）长效作用：SGB-ALK7有望达成皮下打针每半年一次的超长效诊疗。2）较好的诊疗效率：在非东说念主灵长类动物中阐述，单次皮下给药后可达成mRNA扼制。在DIO小鼠模子中，SGB-ALK7体重减弱效率与司好意思格鲁肽颠倒，大要在保留瘦体重的同期减少脂肪量并促进减重。
现在这款产物还处于临床前扣问阶段，跟着更多的临床数据读出，SGB-ALK7的诊疗效率将得到进一步的考据。
图3.宇宙ALK7靶点小核酸在研管线（费力来源：摩熵医药）
在上述产物除外，还有更多的早期小核酸管线正在快速鼓舞中。据动脉网了解，以CRO业务起家的上市公司阳光诺和正在向更变药场地转型，小核酸恰是其更变药三大中枢发展场地之一。现在有着近三十年小核酸研发训诲的何军林讲授也曾加盟阳光诺和，且由其领衔的小核酸研发团队中枢东说念主员数目也从2024年的10东说念主驾驭快速加多到2025年底的30-40东说念主，在研管线数目也在不时增长。与大宗小核酸Biotech企业不同的是，阳光诺和具备从分子发现、药物筛选、临床造就到审评审批的全经过训诲，丰富的CRO技俩集会不错加速小核酸技俩的鼓舞速率。据悉，阳光诺和正在鼎力鼓舞减脂保肌范围小核酸产物的诞生，预测本年年底前将会有早期临床数据公布。
从企业层面来看，动脉网相比看好圣因生物在减重范围的发展后劲。动作下一代RNAi时间领跑者，圣因生物专注于肥美、心血管代谢及自己免疫性疾病范围的“Best-in-Class”RNAi药物诞生。现在圣因生物在研管线共17条，其中诊疗肥美疾病的产物有7款。丰富的管线储备不仅为圣因生物的发展提供了保险，也为其BD交游提供了更多的可能性。
图4.圣因生物肥美恰当症的在研管线情况（费力来源：圣因生物官网）
此外，圣因生物也有多项BD交游达成：2026年2月2日，圣因生物与罗氏旗下基因泰克达成计谋互助，两边将共同鼓舞一款RNAi疗法的诞生，交游对价为2亿好意思元的首付款以及最高达15亿好意思元的总付款；2025年11月8日，圣因生物与礼来针对代谢性疾病RNAi药物达成12亿好意思元宇宙互助；在更早之前，圣因生物的siRNA药物IBI3016授权给了信达生物，用于高血压的诊疗。
圣因生物不时的BD授权不仅证明了圣因生物的专只怕间平台LEAD的诞生后劲，也标明了圣因生物的买卖化智商和龙头更变药企对公司的招供。基于这一时间平台诞生的RNAi药物将来仍有看点。
04
潜在买家均为MNC
现在，各大药企在小核酸范围动作频频：赛诺菲与Arrowhead的子公司维亚臻在心血管范围达成互助；CRISPER Therapeutic 则与靖因药业互助诞生心血管范围的siRNA产物；诺华更是四处出击，先后牵手Regulus、Arrowhead、舶望制药和Avidity，在拓展恰当症和矫正寄递系统两个场地张开了一系列的布局。礼来与圣因生物的互助仅仅MNC在小核酸范围布局中的一例。
具体到减重范围，小核酸药物在与GLP-1类药物连合使用达成协同增效、减少肌肉损耗方面的效率也曾得到了业内招供。因而动脉网觉得，手执GLP-1重磅产物的更变药企有可能补充小核酸管线从而达成产物协同。
面前也曾达成了GLP-1产物买卖化的头部更变药企均布局了小核酸产物：诺和诺德也曾与Replicate就自复制RNA（srRNA）平台达成互助契约，共同诞生针对肥美、2型糖尿病等代谢疾病的新式候选疗法；礼来则与圣因生物针对代谢性疾病达成12亿好意思元RNAi宇宙互助；信达生物通过与圣因生物互助+自研的方式在快速鼓舞小核酸管线的布局。
在竞争日益热烈的GLP-1减重范围，MNC正在鼎力诞生口服小分子药物：阿斯利康与诚益生物就小分子GLP-1药物ECC5004达成互助，不久前又与石药就GLP-1/GIP减重药物达成互助；罗氏则通过收购Carmot获取了口服小分子GLP-1药物CT-996；默沙东通过授权引进了翰森制药的口服小分子GLP-1药物HS-10535；辉瑞则在近期以总金额20.85亿好意思元引进了复星医药子公司药友制药的YP05002，在三度失利之后重回到口服小分子GLP-1药物的牌桌上。
在这些企业中，默沙东和辉瑞近两年在小核酸范围处于不雅望气象，将来有可能成为潜在买家；阿斯利康诚然在小核酸范围有布局，但仍有可能加码小核酸减重药物，从而与管线中的GLP-1产物造成组合，起到更好的效率。将来这几家MNC在这一范围的动向值得高度情感。
图5.龙头GLP-1研发企业在小核酸范围的布局
（费力来源：动脉网不十足整理）
新年以来小核酸范围的不时火爆也曾明晰地标明，小核酸范围的买卖化开动加速了。有挑剔东说念主士觉得，2026年是小核酸买卖化的元年。面前，小核酸最大的看点照旧在减重范围。从恒瑞和信达这两大国内龙头更变药企围绕减重范围的布局逻辑咱们不错看到，小核酸联用GLP-1药物达成更好的减脂增肌效率是这一范围当下的主流诞生策略。
围绕这一念念路，国内小核酸研发企业和MNC将会张开更多互助，后续的重磅交游值得期待。
